小布新品｜血清型筛选服务——助力基因治疗

腺相关病毒AAV已成为目前最有潜力的基因传递工具，与其他递送载体相比，AAV更安全，驱动治疗基因表达的时期最长。迄今为止已分离出上百种AAV血清型及变异体，靶向不同的组织和器官。然而对于许多器官及组织，目前的血清型仍存在感染能力不够或者靶向特异性不足等缺陷。因此，开发新的血清具有重要意义。

目前，用于筛选AAV血清型突变体的方法主要有以下四种：

香港宝典免费资料网专有的 BRAVE高容量和高精度 AAV 血清型筛选平台，采用DNA shuffling 和肽段插入的方案进行建库，获得了含有超过10亿种AAV突变体的病毒文库，能够筛选出具有更高感染性和更高组织特异性的 AAV 血清型，用于临床试验研究，大大降低AAV的使用剂量以及生产成本，增加安全性和有效性。

图1 AAV血清型筛选流程

PMID: 37112829 PMCID: PMC10143561 DOI: 10.3390/v15040848


筛选高效转导神经元的AAV新血清型

2023年，中国科学院深圳先进技术研究院徐富强课题组在VIRUS上发表了题为“Computer-Aided Directed Evolution Generates Novel AAV Variants with High Transduction Efficiency”的文章，报道了利用文库筛选高效转导神经元的AAV新血清型。文中构建了基于AAV2的Cap文库，在小鼠脑组织中进行筛选，获得了2种新血清型病毒AAV2.A1和AAV2.A2（图2）。这两种新血清型相对于原始的AAV2，在神经元中的转导效率有超过十倍的提高，为神经元的高效转导提供了新的工具。

图2 新血清转导效果

● 筛选高特异性嗜性的新AAV载体，靶向眼、 耳、心脏、中枢神经系统等基因治疗热门领域

●  筛选新的低免疫原性的AAV载体

●  提高AAV感染效率

●  提高AAV包装效率

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